VX-264 : la (mauvaise) nouvelle qu’on n’attendait pas

Un coup d’arrêt pour VX-264, ce projet qui ambitionnait de conjuguer les cellules souches de Vertex et un dispositif d’encapsulation censé éviter l’immunosuppression. En cette fin mars 2025, la biotech de Boston annonce que son essai clinique en phase I/II n’ira pas plus loin : malgré une bonne tolérance, les résultats ne justifient pas de poursuite. L’absence d’explications détaillées nous laissent sur notre faim, mais “Vertex prévoit d'effectuer d'autres analyses, y compris des dispositifs explantés, afin de mieux comprendre ces résultats”.

Si le communiqué de Vertex suit les usages du secteur, la rapidité avec laquelle l’arrêt du VX-264 a été annoncé contraste avec l’enjeu. Mais si l’abattement est de mise, c'est surtout parce que le contournement des attaques auto-immunes reste encore et toujours un échec. Car sans solution pour contrer l’auto-immunité, la guérison à grande échelle du diabète de type 1 semble hors de portée.

Mais tout n’est pas perdu. D’abord, Les cellules utilisées dans VX-264 sont les mêmes que celles de VX-880, rebaptisé Zimislecel, qui a déjà prouvé son efficacité et poursuit son développement en phase III. D’autres biotechs, comme Sernova au Canada et leur dispositif Cell Pouch ou les français d’Adocia avec Adoshell Islets, misent sur l’encapsulation pour protéger contre l'auto-immunité. Adocia prévoit d’ailleurs des premiers essais cliniques sur l’humain, dès le second semestre 2025.

L’encapsulation n’est toutefois pas l’unique piste. Plusieurs acteurs, dont Vertex, explorent la modification génétique des cellules pour éviter l’immunosuppression. Crispr Therapeutics (CTX211 et CTX213) et Sana Biotechnology avancent sur ce terrain avec des résultats encourageants. D’autres approches comme l’immuno-modulation ou l'immunosuppression ciblée au site de la greffe sont également à l’étude. 

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